より多くのより良い小児期抗腫瘍薬

2013年11月7日（木曜日）。小児がんは少数派であり、顕著な生存率が好まれています。 しかし、いくつかの黒ずみもあります。 たとえば、新薬の不足（腫瘍の生物学、化学療法後の時代の生物学に適合した個別の薬剤はほとんどありません）またはそれらの開発の難しさです。 マドリードのニーニョ・ヘス病院の病院の臨床試験のための臨床研究ユニットは、小児がんに対する新しい治療法の生産と導入を促進するためのスペインの最新の取り組みの1つです。

この点でも機能する他のセンター（バレンシアのラフェ病院やバルセロナのヴァルデブロンなど）との取り組みに加えて、このユニットは、次のような純粋な研究機関と一緒に立ち上げられたため、異なるプロファイルを提示しますそれは国立腫瘍学研究センター（CNIO）であり、保健センターから強調されているように、小児がん専用に専念しています。
「プロトコル化された治療ラインが使い果たされた後、病気が寛解しない場合、臨床試験のおかげでより多くの選択肢を提供し、国内および国際的な研究者と協力して新しい治療法の探索を促進することができます」とCNIOの医師兼コーディネーターは言いますユニットの。
スペインで診断された200個の腫瘍のうち、小児の腫瘍は1個のみです（毎年1, 000〜1, 300人の症例があります）。 幸いなことに、これらのタイプの腫瘍の影響を受ける4人のうち3人が治癒します。 1980年代から20世紀の終わりまで、病気を克服する率（5年で痕跡なし）は、今日の54％から75％を超えて劇的に増加しました。
これは病気の最も希望的な側面です。 コインのもう一方の側面は、2000年以降に発生した小児腫瘍の生存率の停滞、または一部の脳腫瘍や白血病に加えて、進行期の神経芽細胞腫や肉腫など、一部の新生物が与える問題です。生存率が40％未満の犯罪者を繰り返します。
この病気の発生率の低さは、新しい治療法の探索に反しています。これは、この業界で伝統的に特別な商業的関心を呼んでいない分野です。 パーソナライズされた治療法の調査と、肺がん、乳がん、または結腸がんと闘うための大人の分子標的の探索には真の努力がありますが、世界中で何百万人もの患者がいますが、同じことは起こりません小児腫瘍 「個別化医療の応用では、子どもたちは子どもたちの背後に何マイルも行きます」とモレノは言います。 「リスクの高い小児がんの治癒率を改善するために、新しい薬剤の臨床試験が大いに必要です。」
これに加えて、未成年者は通常彼らのために意図されていない薬を開発する臨床試験にかろうじて参加していたことを付け加えるべきです。 承認された後、最も一般的なのは、作用物質の作用機序または吸収が子供でどのように機能するかを詳細に知らずに、体重などの特性に基づいて用量を調整することでした。
これは2007年に変更されたもので、ヨーロッパの規制が施行されたとき（米国が施行する前）に、開発中の薬剤を臨床試験プログラムに提出し、小児における有効性と安全性を証明する研究所に利点をもたらします。 「基本的には、いくつかの経済的利点に加えて特許の期間を延長します」と、ニーニョ・ヘス病院の腫瘍血液学サービスの責任者であるルイス・マデロは言います。 この措置の目的は、未成年者の研究を強化することであり、機能しているようです。 「企業はこの分野に参入しつつあります。歩行を開始するのに費用がかかりましたが、子供への影響の可能性を評価するための新しい薬の試験が少しずつ行われています」とモレノは付け加えます。 現時点では、エルニーニョ・ヘススでは、神経芽腫、髄芽腫、骨肉腫および軟部組織肉腫の治療に焦点を当てた13件の進行中の試験があります。 「そして、今後数年間で大幅な増加を期待しています」とユニットコーディネーターは付け加えます。 アイデアは、限られた治療リソースを備えた病状の影響を受ける小児患者を翻訳する可能性のある医薬品に関連して、業界が実施するすべての試験が確実にスペインに行くようにすることです。
薬物の安全性またはその治療作用の最初のデータが初めて分析されるとき、特に初期段階で、未成年者でこのタイプの試験を実施する病院の制限されたサーキットに入ることは容易ではありません。 「これらの試験に参加しているヨーロッパには約30または40の病院があります。」 幼児イエスのユニットは、ヨーロッパのコンソーシアムの小児がんの革新的治療法（ITCC）によって認可されており、この種の治療を提供するためにセンターが提供する品質を大陸全体で監督しています。
「子どもとの臨床研究の開発により、適切で、より良く、より安全な薬を処方し、適切かつ有効な用量を特定し、有害な影響や不十分な治療を回避することができます」とマデロは付け加えます。
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