SMAは、SMAに苦しむ患者の家族をまとめる-脊髄性筋萎縮症です。本日、首相に嘆願書を提出しました。この珍しい遺伝病に対する世界初の効果的な治療薬であるヌシネルセンへの切望されたアクセスを獲得するためのサポートを求めています。患者とその家族は、薬物の償還を15か月以上待っています。ポーランドは、薬が払い戻されない最後のヨーロッパの国の1つであり、患者は緊張と期待のもとで生活しなければなりません。
患者の家族は、病気の社会的認識を高めること、および意思決定者のニーズと希望に注意を向けることを目的とした多くの取り組みを行っています。組織された行動は幅広い国民の支持を得て、ポーランド共和国のファーストレディー-Agata Kornhauser-Dudaによって後援された。これらすべてにより、ポーランドは最終的にヌシネルセンを償還するヨーロッパの22か国に加わることになります。
「今回も、ポーランドのすべての患者に対するSMA療法の償還に関する対応を求めて首相に訴えます。ポーランドは、薬を払い戻ししない最後の国の1つであることを強調し、思い出させます。そのため、これまでに61,000人近くが署名した首相への請願書を用意しました。」 -SMA財団とイニシアチブの請願代表に「Yes to SMA Therapy inポーランド」と書いた。
SMAは非常にまれな病気で、6〜7千人に1人で発生します。出産。ポーランドでは約800人がこの病気に苦しんでいます。患者は運動障害や呼吸障害、言語障害に苦しんでいます。最近まで、効果的な治療法はありませんでした。治療の唯一の形態はリハビリテーションでした。 2016年に最初の薬剤であるnusinersenは米国FDAにより承認され、2017年5月にはヨーロッパEMAにより承認されました。 2017年2月以降、Extended Drug Access Programがポーランドで実施されています。現在、SMAタイプIの30人の子供が登録されており、残りの600人以上は治療を受けていません。彼らの状態は悪化します。医学の専門家は、疾患の種類や病期に関係なく、SMAのすべての患者の治療にヌシネルセンを使用する必要があることを強調しています。
時間はSMA患者にとって特に重要です。彼らは毎日、効率と生活のために厳しい戦いを繰り広げています。
彼らの何人かはすでにこの戦いに負けています。
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