米国のシナイ山のアイカーン医学部の心臓血管研究センターの研究者たちは、心不全を回復させるために、心臓に直接投与される遺伝子治療を成功裏にテストしました。動物モデル 具体的には、心臓の拡大を抑え、心機能と血流を改善します。
Science Translational Medicineに掲載されたこの作業の結果は、SUMO-1遺伝子治療をテストするためのヒトでの臨床試験に先立つ研究の最終段階のものです。 SUMO-1は、心不全患者の「戦闘中に失われている」遺伝子です。 この研究の著者にとって、「SUMO-1遺伝子治療は、肥大した心臓のサイズを本当に小さくし、損傷した心臓の生命機能を大幅に改善する最初の治療法の1つである可能性があります。」 研究コーディネーターのロジャー・J・ハジャールは、重度の心不全患者の試験開始を楽しみにしています。
高齢者の心不全は依然として入院の主な原因です。 心臓が弱すぎて適切にポンプでくみ、血液を体全体に循環させることができない場合に発生します。
Hajjarはすでに、心不全患者の新しいSUMO-1遺伝子治療をテストするために、米国の薬局（FDA）に許可を求めています。 それが始まると、臨床試験は、ハッジャールと彼のチームによって開始された心不全を逆転させるために設計された2番目の遺伝子治療治療になります。 CUPIDOと呼ばれる最初の試験は、フェーズ1とフェーズ2の結果が陽性であったSERCA2による遺伝子治療テストの最終段階にあります。
このテストでは、SERCA2として知られる遺伝子が、感染性粒子のない改変ウイルスである不活性ウイルスを介して投与されます。 SERCA2は、細胞からカルシウムを適切に排出するための重要な酵素を生成する遺伝子であり、心不全では機能不全であり、心臓をより懸命に働かせ、この過程でより大きく成長させます普通の SERCA2を運ぶウイルスは、心臓カテーテル検査中に心臓の冠状動脈を介して投与され、SERCA2遺伝子から有益な酵素の生産を回復するために一度だけ遺伝子治療が必要です。
しかし、2011年にネイジャールのHajjarと彼のチームが発表した研究により、SUMO-1遺伝子はヒトの欠陥のある心臓でも減少することが示されたため、SERCA2は心不全の作用に欠けている唯一の酵素ではありません。 SUMO-1は、SERCA2の活性を調節します。これは、そのレベルを変更することなくSERCA2の機能を改善できることを示唆しています。 心不全のマウスモデルの追跡分析は、SUMO-1遺伝子治療が実質的に心機能を改善することを示しました。
したがって、これらの専門家は、SUMO-1遺伝子治療単独、SERCA2遺伝子治療単独、およびSUMO-1とSERCA2の組み合わせの送達をテストしました。 心不全の大動物モデルでは、SUMO-1高用量遺伝子治療と、SUMO-1とSERCA2を同時に投与すると、心臓の強い収縮が引き起こされ、血流が改善され、血液量が減少することがわかりました。 SERCA2遺伝子治療単独と比較した心臓。
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Science Translational Medicineに掲載されたこの作業の結果は、SUMO-1遺伝子治療をテストするためのヒトでの臨床試験に先立つ研究の最終段階のものです。 SUMO-1は、心不全患者の「戦闘中に失われている」遺伝子です。 この研究の著者にとって、「SUMO-1遺伝子治療は、肥大した心臓のサイズを本当に小さくし、損傷した心臓の生命機能を大幅に改善する最初の治療法の1つである可能性があります。」 研究コーディネーターのロジャー・J・ハジャールは、重度の心不全患者の試験開始を楽しみにしています。
高齢者の心不全は依然として入院の主な原因です。 心臓が弱すぎて適切にポンプでくみ、血液を体全体に循環させることができない場合に発生します。
Hajjarはすでに、心不全患者の新しいSUMO-1遺伝子治療をテストするために、米国の薬局（FDA）に許可を求めています。 それが始まると、臨床試験は、ハッジャールと彼のチームによって開始された心不全を逆転させるために設計された2番目の遺伝子治療治療になります。 CUPIDOと呼ばれる最初の試験は、フェーズ1とフェーズ2の結果が陽性であったSERCA2による遺伝子治療テストの最終段階にあります。
このテストでは、SERCA2として知られる遺伝子が、感染性粒子のない改変ウイルスである不活性ウイルスを介して投与されます。 SERCA2は、細胞からカルシウムを適切に排出するための重要な酵素を生成する遺伝子であり、心不全では機能不全であり、心臓をより懸命に働かせ、この過程でより大きく成長させます普通の SERCA2を運ぶウイルスは、心臓カテーテル検査中に心臓の冠状動脈を介して投与され、SERCA2遺伝子から有益な酵素の生産を回復するために一度だけ遺伝子治療が必要です。
しかし、2011年にネイジャールのHajjarと彼のチームが発表した研究により、SUMO-1遺伝子はヒトの欠陥のある心臓でも減少することが示されたため、SERCA2は心不全の作用に欠けている唯一の酵素ではありません。 SUMO-1は、SERCA2の活性を調節します。これは、そのレベルを変更することなくSERCA2の機能を改善できることを示唆しています。 心不全のマウスモデルの追跡分析は、SUMO-1遺伝子治療が実質的に心機能を改善することを示しました。
したがって、これらの専門家は、SUMO-1遺伝子治療単独、SERCA2遺伝子治療単独、およびSUMO-1とSERCA2の組み合わせの送達をテストしました。 心不全の大動物モデルでは、SUMO-1高用量遺伝子治療と、SUMO-1とSERCA2を同時に投与すると、心臓の強い収縮が引き起こされ、血流が改善され、血液量が減少することがわかりました。 SERCA2遺伝子治療単独と比較した心臓。
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