（Health）-アメリカの科学者は、犬のデュシェンヌ型筋ジストロフィーを遺伝子治療でうまく治療しました。 これは、人々の間で最も一般的なタイプの筋力低下および筋変性であり、今日、効果的な治療法はありません。 それはまだ人間でテストされていませんが、研究者は彼らがすぐに病気の効果的な治療を得ると言います。
デュシェンヌ型筋ジストロフィーは遺伝性および変性疾患です。 犬は、人間と同様の方法でこの病状に感染します。 筋ジストロフィーの患者では、ジストロフィンタンパク質を生成する遺伝子が変異するため、通常はこの物質の生成を停止します。脂肪組織 ヒトでは、この遺伝性疾患により、歩行と呼吸の能力が徐々に失われます。
ミズーリ大学医学部の科学者チームは、遺伝子治療を効果的にするためには、病気を早期に治療することが重要であることを理解していました。 このため、犬は筋ジストロフィーの徴候を示し始めたときに治療を受けましたが、生後わずか2、3ヶ月でした。 研究者は、6〜7ヶ月齢の間に、ジャーナル「ヒト分子遺伝学」に発表された研究によると、犬が正常に発育し始めたことを発見しました。
ジストロフィン遺伝子のサイズが大きいため、治療の進歩が妨げられました。 このため、科学者は遺伝子のミニチュア版を作成し、ウイルスを使用して、その遺伝子を筋ジストロフィーの犬の体のすべての筋肉に安全かつ効果的に拡散する必要がありました。
この研究の著者は、 今後数年間で、人間の治療法の臨床試験を開始できること、および疾患の治療法を見つけることに非常に近いことを確認した 。
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