2013年7月17日水曜日。15年の研究を要する科学的進歩ですが、すでに最初の結果が得られています。 イタリアでは、希少で不治の疾患を持つ6人の子供が3年間遺伝子治療を受けており、すでに大きな進歩を遂げています。
エイズウイルスは、2つの深刻な遺伝性疾患の治療に使用できます。 1996年、イタリアの科学者がこれが可能であることを発見し、Telethonによる長年の研究と数百万ドルの投資の後、元の治療法は6人の子供を蘇らせています。
サイエンス誌に発表され、イタリアのサンラファエルテレソン研究所(TIGET)が実施した2つの試験の成功は、この治療が2つの重篤な遺伝性疾患に対して有効であることを示しています:異染性白質ジストロフィーとウィスコット症候群-アルドリッチ。
この研究所でこの手法を用いて治療を受けた子どもたちは、レバノン出身のモハンマド(写真左)、アメリカ出身のジョバンニとジェイコブ、エジプト出身のカマル、イタリア出身のサミュエル(写真)、トルコ出身のカナルプです。
3人は異染性白質ジストロフィーに苦しみ、3人はウィスコット・アルドリッチ症候群を患い、6人全員が遺伝子治療のおかげで回復しました。彼らは普通の生活を送って学校に行くことができます。
これらは2つの異なる疾患ですが、治療は同じです:幹細胞は患者の骨髄から抽出され、改変HIVウイルスを追加することにより実験室で操作されます(元のゲノムの2-4%をほとんど保持します)病気の原因となる遺伝的欠陥を修正し、患者の生体に再び注入されます。
したがって、子供の骨髄が新しい細胞に完全に置き換えられたように見え、回復し始めます。
「臨床試験の開始から3年後、最初の6人の患者で得られた結果は非常に勇気づけられます。 TIGETの。
彼の同僚は、この発見が将来新しい治療法が他の病気を治療する道を開くと信じています。
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エイズウイルスは、2つの深刻な遺伝性疾患の治療に使用できます。 1996年、イタリアの科学者がこれが可能であることを発見し、Telethonによる長年の研究と数百万ドルの投資の後、元の治療法は6人の子供を蘇らせています。
サイエンス誌に発表され、イタリアのサンラファエルテレソン研究所(TIGET)が実施した2つの試験の成功は、この治療が2つの重篤な遺伝性疾患に対して有効であることを示しています:異染性白質ジストロフィーとウィスコット症候群-アルドリッチ。
この研究所でこの手法を用いて治療を受けた子どもたちは、レバノン出身のモハンマド(写真左)、アメリカ出身のジョバンニとジェイコブ、エジプト出身のカマル、イタリア出身のサミュエル(写真)、トルコ出身のカナルプです。
3人は異染性白質ジストロフィーに苦しみ、3人はウィスコット・アルドリッチ症候群を患い、6人全員が遺伝子治療のおかげで回復しました。彼らは普通の生活を送って学校に行くことができます。
これらは2つの異なる疾患ですが、治療は同じです:幹細胞は患者の骨髄から抽出され、改変HIVウイルスを追加することにより実験室で操作されます(元のゲノムの2-4%をほとんど保持します)病気の原因となる遺伝的欠陥を修正し、患者の生体に再び注入されます。
したがって、子供の骨髄が新しい細胞に完全に置き換えられたように見え、回復し始めます。
「臨床試験の開始から3年後、最初の6人の患者で得られた結果は非常に勇気づけられます。 TIGETの。
彼の同僚は、この発見が将来新しい治療法が他の病気を治療する道を開くと信じています。
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