今年2月29日に開催されたポーランドの世界希少疾病デー。ワルシャワでは、患者、患者組織のリーダー、専門家、保健省の代表が2019年を要約し、多くの前向きな償還決定をもたらしました。しかし、患者のための主要な国家希少疾病計画はまだ最終的に承認されていません。 MoH宣言によれば、この文書は今年6月30日に政府によって最終的に採択される予定です。
患者は、2019年に保健省が下した多数の積極的な償還決定に感謝しています
今年は、希少疾病国家計画の集中的な研究が行われた。保健省の承認にもかかわらず、首相の首相は最終版に同意しなかった。このため、いくつかの説明と詳細がまだ必要です。
-昨年、保健省が希少疾患の薬の償還に関して正しい方向に進んでいることを明確に示しました。償還はファブリー病、先端巨大症、クローン病またはゴーシェ病に対して認められた。ムコ多糖症VI型の患者に対する治療は継続され、EB（歯槽上皮分離）の患者は、彼らに必要な専門の包帯への払い戻しアクセスを獲得しました-ポーランド患者連盟の会長であるスタニスワフマイコウィアク氏は強調しました。
-ファブリー病における酵素補充療法の償還に関する昨年の肯定的な決定は、保健省がまれな疾患の患者の苦しみに無関心ではないことを示しました。彼女はファブリー病患者のために長年閉鎖されていた門を開けた。今日、この病気の患者は、明日を恐れることなく、苦しむこともなく、痛みもなく生きることができます-家族とファブリー病家族協会の会長、アンナ・モスカル。
-3月1日に発効するI型ゴーシェ病患者に対する経口エリグリスタット療法の償還は、この疾患の治療における重要な革新であり、疾患変異の1つに苦しむ人々の生活の質を大幅に改善します。定期的な点滴を必要とせず、費用と時間のかかる病院に通院することなく、自宅、職場、または路上で薬を服用できる可能性は、多くの患者が通常の生活を送り、仕事に積極的に取り組むチャンスです。さらに、新しい治療ソリューションは、さまざまな理由で他の治療法から利益を得ることができない人々にとっても画期的なものであると、ゴーシェ病家族家族協会は述べた。
保健省は、希少疾患のための国家計画の採択の最終日を宣言します
国家希少疾病計画はまだ採択されていない。省は今年6月30日を締め切りと宣言している。 3月2日に専用チームを編成します。患者コミュニティは、待望のドキュメントの発効をより早い日に期待しています。
2019年には、希少疾患の国家計画に関連する作業が完了したようです。患者コミュニティによって過去数年にわたって共同で開発されたこの文書は、昨年期待されたように、最終的に政府によって採用されませんでした。ジャセク・ガドムスキー大臣とマチェイ・ミコウスキ大臣を含む保健省の宣言によると、その採択は今年6月30日までに行われる予定です。
-希少疾患の国家計画の採用を楽しみにしています。イースターの前に行われることを心から願っています。準備されたドキュメントは私たちの期待に応え、そして重要なことには、それは戦略として医師に適しています。希少疾患の国家計画の迅速な実施により、近い将来、希少疾患の治療を扱うセンターへの言及を認めることができるようになります。これは、参照センターのステータスを取得するためにセンターが満たすべき基準を決定し、それらの資本化率レベルを設定することに関連しています。希少疾病登録の作成に関する作業を加速することも必要である-希少疾病治療全国フォーラムの会長、MirosławZielińskiは言った。
-償還に関して、PAH（肺動脈高血圧症）、TTRアミロイドーシス、デュシェンヌ病、ニーマンピック病、嚢胞性線維症およびファブリー病（第3の薬物、経口）などの希少疾患に特化した現代の治療法へのアクセスを増やすさらなる肯定的な決定が期待されます。先天性二分脊椎患者に親水性カテーテルへのアクセスを提供します。患者のコミュニティとして、MCDA（多基準意思決定分析）に基づく希少疾患に特化した医薬品の評価に関する新しい規則を導入する償還法の改正が、CAR-Tなどの新しい遺伝子治療の償還の申請を可能にする範囲で期待されます。これらすべての変更と期待が現実のものとなった場合、保健大臣の優先事項のリストに希少疾患を含める必要があります。
希少疾患チームの設立
会議に出席した保健省の代表であるMaciejMiłkowski大臣は、遅くとも2020年6月30日までに希少疾病計画の実施を宣言した。この文書は、昨年11月に閣僚理事会の常任委員会に提出されました。運用計画を立てる必要があります。省の宣言によると、2020年3月2日、希少疾病チームが設立されました。チームの目標は、希少疾患患者にとって重要なソリューションを開発することです。
- 欧州連合で採用された基準に従って、ポーランド共和国における希少疾患の診断と治療を改善する。
- 高品質で革新的な医療サービスへのアクセスを確保する。
- 希少疾患に関する知識の開発と普及。
チームの議長は教授でした。ハブ博士。 n。クリスティナ・チャザノフスカ、ORPHANETプロジェクトの全国コーディネーターである「子供たちの記念健康センター」研究所の代表。
ポーランド共和国の健康優先事項のリストに希少疾患を含めることを約束したチームの任命と、費用対効果の高い治療法と医療機器で償還リストを拡張することに関する患者との保健省の一貫した対話により、2020年がポーランドの患者にとって1年となることを期待できます。画期的であり、ポーランドの法的秩序に希少疾患の問題を恒久的に入力します。
